vancom 发表于 2016-6-25 13:17:14

大样本多中心随机对照研究是临床研究金标准的说法靠谱吗?

多年来业内有一个说法,大样本多中心随机对照研究是临床研究金标准。这种说法导致许多研究者认为,申请基金,做临床研究,必须选择随机对照研究方案,其它类型的临床研究都不在考虑范围内。在现实环境中,以规范的随机对照研究方案为基础的课题申请基金往往能拿大钱,研究结果能够在影响因子高的杂志上发表,客观上误导研究者认为一定要做随机对照研究,即使再困难也要做。研究者的出发点是好的,要做好的高质量的临床研究。既然做随机对照研究更容易拿基金,更容易在好的杂志上发表文章,我当然要这样做。实操中随机对照研究有很大的局限性,不是每个课题都能够用随机对照研究方案,即使强行设计随机对照研究方案,实际操作困难很大,不可行。随机对照研究是许多临床研究方案中的一种,用对了很好,用不对很糟糕。临床研究的阶段性决定了临床研究必须分阶段进行,每个阶段有独特的目标任务,应选用不同的临床研究方案。就临床研究方案而言,所有学术界公认的临床研究方案都是好的,无所谓优劣高低,依据研究目标任务选择合适的研究方案就是好的做法,做出来的就是高质量研究结果。探索性研究采用小样本甚至个案研究是最佳选择。探索创新,为解决临床问题寻找新的途径;风险控制,保护受试者,符合伦理管理规范等重要问题,是探索性研究必须考虑和处理的问题。随机对照研究方案在探索性研究阶段不能用,伦理通不过,探索创新受限,无法设计,也无法操作实施。培育性研究的目标是优化诊断/治疗方案,优化适应症,提高患者的实质性临床获益,随机对照研究方案在多数情况下不适用,很难设计,很难实现预期目标。验证性临床研究通常采用随机对照研究方案,最好选择多中心研究的形式,以便说明新的诊断/治疗方案可以在多个临床工作平台上应用,取得更好的效果。可以说验证性研究在多数情况下应选择随机对照研究方案,已经有现成的套路,按规范要求做好即可,难点是组织实施,具体落实。推广应用研究过去做得不多,重视程度不够。验证性研究的最终产出落实到临床指南规范。指南规范能否落地,能否在全国推广应用并取得预期效果需要研究;指南规范在不同医院落地时遇到哪些问题,如何解决需要研究;指南规范本身是否需要改进,是否有必要依据医院等级制定相应级别的指南规范以满足不同级别医院的需要……。一系列问题需要回答,推广应用的价值和必要性就体现出来了,与之相适应的研究方案就呼之欲出,随机对照研究方案在推广应用研究中只是一小部分,多数推广应用研究应选用其它研究方案,如队列研究方案。综上所述,随机对照研究方案有其特定的适用范围,是相对真理,不是绝对真理;用好了黄金万两,用不好劳民伤财。根据我的观察和分析,“大样本多中心随机对照研究是临床研究金标准”的说法与商业利益诱导密切相关。大药厂花大钱组织了大样本多中心随机对照研究,目的是为了更好地卖药赚钱,“大样本多中心随机对照研究是临床研究金标准”的说法正好迎合了这种商业利益的需求。如果说“大样本多中心随机对照研究是高质量临床研究的典型代表”没有问题,但说“金标准”就不合适了,绝对化了,真理和谬误在某些情况下就差半步。“大样本多中心随机对照研究是临床研究金标准”说了过头话,商业利益驱动下出现的这种说法把我们研究者误导到沟里去了,走弯路,交学费,实在可恨。认识到这种说法的问题,就应该让大样本多中心随机对照研究回归到它本来应该占的位置上去。随机对照研究是一种很好的规范的研究方案,该用的时候一定要用,按规范做到极致;不该用的时候坚决不用,而且要讲清楚为什么不用。
转自: 赵一鸣 临床流行病学和循证医学
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